血友病是一种遗传性疾病,源于缺乏所需的一种蛋白质正常凝血,凝血因子八世在血友病或凝血因子IX血友病b的第九因子或血液中通常保持不变,血友病是一种终身疾病。血友病患者过度流血受伤时,和那些更严重的疾病甚至可以体验的形式自发出血在关节或其他领域,可以危及生命。
血友病是通常使用输液治疗代替失去的血液中凝血因子。这些都是自1960年代末。
基因治疗,对治疗目前在发展,开始治疗范式转变,因为它解决了疾病的根源。
血友病治疗进展突出显示在11th9月全球血友病峰会由辉瑞公司。峰会连接916医疗保健专业人员60个国家four-day-virtual计划。基因治疗是一种专门治疗将纠正基因插入病人的细胞来取代有缺陷的一个或调节目标基因的表达正确的疾病。该领域的重大进展是由自发现小说adeno-assisted病毒(AAV)向量小病毒用于传递遗传物质的细胞。这一发现一直承诺AAV载体可以做这项工作在不损害或永久改变基因组的细胞在一个不受欢迎的。
在血友病基因治疗,基因编码引入病人的凝血因子缺乏。后,治疗,预计的病人不需要继续更换后外伤或手术前预防或因素。
许多病人血友病基因治疗带来了希望,这是一个一次性的解决从长远来看这也是划算的。时间最长的第一个病人给第九因子试验已经超过了8年表达水平稳定的因素。
此外,有31个临床试验在一个最新的血友病ClinicalTrials.gov报告,最后阶段临床试验因素第八和第九正在进行中。
这些临床试验的结果证实了基因治疗血友病的安全性和有效性有说服力。授权时,基因治疗是最初仅限于成年人患有严重血友病并排除那些抑制剂。此外,检查资格与病毒载体基因疗法,它是至关重要的对病毒载体运行一个免疫检查,和明显的肝功能异常患者,那些阳性乙肝(通过表面抗原检测试验)或丙型肝炎感染阳性(通过RNA检测测试)将不合格。
总之,基因治疗仍然是一个复杂的区域,这是高度要求的材料和人力资源。在非洲和中东地区,充足的资金和提供一个基础至关重要战略伙伴关系,促进有意义的进展。
今年两个知识共享会话进行了阿联酋MOHAP和SFDA以及辉瑞。辉瑞公司将继续与阿联酋和沙特阿拉伯的科学合作和监管当局小说倡议,在基因治疗和继续医学教育和培训。在这些伙伴关系,有一个计划为中心进行五个基因治疗临床试验在中东地区。
为当前和未来的企业将需要准备制造业需求随着时间的推移,人员,和能力,以确保新的健全的质量体系,治疗创新将伴随着机遇与挑战并存。然而,血友病是激动人心的未来,和病人、医师、医疗领导人必须利用未来的创新浪潮。
杰伊汉莫特
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