苏西Tinaglia看着她的儿子山姆,18岁,选择了从他最喜欢的t恤芝加哥运动队为大学包。去上学是一个里程碑,她没想到她的三个孩子中的老大。
“我们的家庭经历了12年的经历癌症,”苏西说。“每个诊断和复发,我们停止一切。我们从来不知道什么是在拐角处。”
由于汽车t细胞疗法,一种革命性的新治疗先进的血液癌症在儿童和成人,山姆的未来一片光明。他是第一个在美国的100名儿童参与基因细胞疗法的临床试验,一种革命性的新血液癌症治疗经美国食品和药物管理局批准在8月下旬。芝加哥大学的医学的来者儿童医院是在美国度过的第一个网站提供治疗,可以通过使用病人自己的血细胞的修改版本目标和摧毁癌细胞。
山姆被诊断为b细胞急性淋巴细胞白血病(ALL) 2003年,5岁的时候。医生认为标准治疗-三年的门诊化疗可以把白血病有效缓解。对于大多数的孩子,这一线治疗是成功的。
但山姆是20%的儿童最初的治疗后复发。当他接近五年的标志在缓解,白血病细胞在骨髓中被发现。他来者儿童医疗小组,由约翰·m·坎宁安博士开始了更为激进的方法来治疗这种疾病。在接下来的几年里,轮化疗和骨髓移植带来了短暂的缓解,但未能消除癌症。当癌症又回来了,这是在他的中枢神经系统。
“在这一点上,我们相信我们已经走到了尽头,”苏西说。“我们认为癌症是永远不会消失。”
增压山姆的血细胞
然后坎宁安告诉Tinaglia家族,山姆是符合汽车t细胞疗法的临床试验在费城儿童医院(盖章)。“他称之为突破性的过程,展示了令人难以置信的成功率在孩子像山姆,白血病复发,”苏西说。汽车、嵌合抗原受体t细胞疗法是一种癌症免疫疗法涉及到病人的抗病基因工程t细胞,重新寻找,识别并攻击癌细胞。科学家把汽车作为“活药物”。
“汽车t细胞疗法是我们填补差距的目标与急性淋巴细胞白血病治疗每一个孩子,”坎宁安说。“我们一直在寻找这样的一个治疗超过30年了。”
坎宁安称为山姆切和Tinaglias抵达费城——焦虑但希望——在2015年的秋天。
山姆的t细胞通过apheresis收集,一个非侵入性的(类似于献血)过程。在实验室里,科学家们修改了细胞,增压他们寻找白血病细胞上发现的一种蛋白质。车后t细胞增多到数百万,他们回到了山姆的血液,他们开始对抗癌症。
输液后不久,山姆经历了一些与治疗相关的严重副作用。Cytokine-release综合征(CRS)引起的高烧,血压波动,临时记忆丧失和癫痫发作。也称为细胞因子风暴,CRS是t细胞活化的结果,所以这是一个积极的迹象,t细胞攻击者执行。
“我们进入这期待这样的事情可能发生,”苏西说,“但是我们也知道这意味着治疗工作。我们需要这种治疗的工作。“后一个星期呆在儿科重症监护室,山姆恢复。
“没什么困难的暴风雨之后,”他说。“一旦它结束的时候,我完成了癌症治疗。没有更多的化疗。没有更多的药物。汽车t细胞确实工作。他们一直工作至今。
“我显然很高兴,因为我的癌症,希望是一去不复返了。这简直就是奇迹”。
山姆的“W”
山姆的热爱体育,尤其是幼崽,帮助他忍受癌症复发和治疗在他的童年。2016年10月,标志着他一周年汽车T治疗,宝宝赢得了世界系列赛。他的家人庆祝两个意想不到的胜利。
“我们从未想过我们会得到这一点,”苏西说。“汽车t细胞疗法就是他所需要的确切治疗。我们很感激了。”
