从一小块皮肤细胞可能成为心肌和修复一种罕见的先天性心脏缺陷?这是一个科学的问题,蒂莫西·尼尔森,医学博士博士。,合作者希望回答那些与生俱来的不发达左心室——一种罕见的,称为复杂条件左心房发育不良综合征(通过)。
发现的第一个重建心脏组织细胞疗法通过长达十年的研究热情纳尔逊博士,主任托德和卡伦Wanek家庭计划左心房发育不良综合症在梅奥诊所。
“问题是,大多数复杂的单心室患者出生的先天性心脏病,如通过,最终开发心脏衰竭。不幸的是,心脏移植小于理想的患者人群,包括儿童复杂的并发症,即使没有合适的器官严重短缺的,”Nelson博士说。“梅奥诊所的研究起着重要的作用在促进创新发现罕见的和复杂的心脏病扩大选项”。
Remuscularising心脏
大约有10000人在美国生活,通过一个条件,严重削弱了心。动脉手术重新定位使单个心室泵血到肺部和身体的其他部位,但这只恢复循环的一部分功能。在进步,一些人通过活过30岁。
“通过本质上是喜欢把你的割草机引擎和把它变成你的运动型多用途车(SUV)和以每小时70英里的速度开车去上班每一天,”Nelson博士说。“我们的研究是想了解如果我们可以把有缺陷的心从5-horsepower长、引擎功率为50马力引擎一个小船。我们可能永远不会到100马力的引擎,一个正常的心脏,但我们的目标是使心脏更大、更强”。
现有技术在临床研究中,脐带血和骨髓等纳尔逊博士称“化肥”,可以注入心脏肌肉在手术计划和可能有用的保留和保护心肌。最终,这限制了心力衰竭的发病后治疗价值。
“肥料的方法可能会刺激心脏生长最好的。这并不让我们大部分时间终点线,因为化肥本身就无法成长足够大足够强大,”Nelson博士说。
寻找新的选项,纳尔逊博士的研究小组正在调查心脏生物工程产品是否病人的心脏组织再生和修复心脏的部分欠发达,基本上remuscularising心脏。
从块皮肤心脏细胞
心脏组织再生研究始于活检患者的皮肤大小的铅笔橡皮擦。细胞中提取,然后成为诱导多能干细胞重新编程,就像把时光倒流,当细胞第一次形成在子宫里。在那个状态,细胞分裂、能够成为任何类型的细胞在体内。在这种情况下,他们被训练成为心脏细胞,称为心肌细胞。他们成为击败,心肌细胞收缩。
它是一个九个月的过程从细胞萃取的扩大需要数以百万计的细胞来测试是否可以形成新的心脏组织。
“我们已经在实验室中这些细胞重新编程和测试在多个临床前模型中我们观察到它们嫁接到接收者的心脏肌肉,然后他们成长,分裂和扩张,”Nelson博士说。“我们现在对学习是否感兴趣这些心肌细胞可以再生在人类心脏组织。”
纳尔逊博士长达十年的迂回的研究路径,导致一个重要的关系。美国食品和药物管理局将允许团队研究诱导多功能的安全工程心脏细胞在第一阶段试验中成人先天性心脏病的梅奥诊所。
的通过财团,由多个心血管医院在北美,梅奥诊所(Mayo Clinic)的成立,并提供一个团队进行大规模的研究方法对于复杂先天性心脏病患者。通过联盟一起推进科学知识和实践罕见的先天性心脏病。
这一重要工作,修理、更换或修复病变细胞,组织或器官,与再生医学相关。梅奥诊所的再生Biotherapeutics中心支持通过研究通过分配和扩大网络的科学家和研究人员利用这些工具再生医学Biotrust。
通过研究的里程碑在梅奥成为可能,在某种程度上,通过协作梅奥诊所的合资企业许可的技术一个非营利组织,将资助的临床试验。非营利组织、HeartWorks和员工20与梅奥诊所的计划通过共同开发技术,将受到考验。研究还支持由托德的慷慨和凯伦Wanek家庭。
根据第一阶段的结果安全研究中,可能需要几年前工程心脏组织批准用于日常对先天性心脏病的临床护理。
对尼尔森博士
纳尔逊博士毕业于生物化学和分子生物学学位来自威斯康辛大学欧克莱尔和Platteville。他完成了医学科学家培训项目在威斯康星医学院,紧随其后的是梅奥诊所研究奖学金和实习。他额外的培训通过美国国立卫生研究院心血管学。
纳尔逊博士的研究:
单细胞RNA-Sequencing和光学人类诱导性多功能干细胞心肌细胞电生理学揭示心脏Subtype-Associated基因表达模式和电生理表型之间的不和谐
