干细胞治疗和基因治疗能显著改善全球超过2000万人的生活遗传血液疾病镰状细胞病说,从美国儿科医院首席专家,克利夫兰诊所的儿童9月,镰状细胞病宣传月。
基因治疗是一种实验,旨在治疗遗传疾病通过改变一个致病基因或引入健康的突变基因的复制。在最近的一次试验在虚拟美国社会的基因和细胞治疗5月份年会第一阶段的结果/ 2期试验LentiGlobin基因疗法导致镰状细胞疾病减少并发症和溶血。
镰状细胞病的新领域
根据拉维•Talati骨科医学的医生儿科血液学和肿瘤学在克利夫兰诊所儿童:“镰状细胞病是进入一个新的前沿新兴疗法干细胞和基因治疗可以帮助人们大大减少相关并发症镰状细胞病,使多年来更健康的生活。新的治疗方法包括从健康的骨髓移植干细胞能够产生正常的红细胞,除了基因疗法,可以删除异常基因或增加胎儿血红蛋白的数量创造了。”
全世界超过2000万人患有镰状细胞疾病,根据国家心脏、肺和血液研究所。此外,镰状细胞病的基础说,全球超过2.5亿人有镰状细胞基因突变,将他们置于危险境地的这种突变传递给他们的孩子。镰状细胞是普遍的在中东,南亚,非洲,拉丁美洲和地中海。
治疗方案
幸运的是,虽然新疗法的临床试验继续下去,镰状细胞病的病人有一个广泛的治疗可以减轻疼痛。例如,青霉素可以减少感染的发生率,羟基脲可以帮助保持球形红细胞,红细胞和谷酰胺可以帮助恢复他们的灵活性。
最近,美国食品和药物管理局批准两个新药用于镰状细胞病:crizanlizumab-tmca,每月输液可以防止或减少疼痛,voxeletor,可以帮助防止红细胞变成一把镰刀形状。
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