随着基因组技术、治疗癌症是快速发展的。进步的理解某些癌症的生物因素导致靶向治疗的发展,旨在破坏异常疾病通路,导致肿瘤细胞的死亡,同时保留健康细胞。
许多这些令人瞩目的进步,适用于儿童和青少年患癌症的治疗。尽管如此,关于癌症,特别是复发和抵抗疾病,仍然未知。孩子们的摆布,基因组医学被认为是一个关键的方面照顾每一个病人接受癌症治疗。
为儿科病人提供测序
儿科基因组医学中心(CPGM)儿童的怜悯是第一个被安置在一个儿科医院。2011年成立后不久,CPGM检测致病性基因异常引起全国关注的新生儿快速全基因组测序。此后,CPGM已成为创新中心转化基因组医学。它提供了新技术,如外遗传性、转录组,和单细胞测序,恶性和良性疾病患者。
该中心的旗舰项目,基因组回答孩子,集临床表现、家族史、和生物样本与罕见病儿童和他们的家庭成员,包括癌症。CPGM是主要的方式推进基因组医学护理孩子的合作与医学界的研究人员和共享数据。
临床试验
儿童慈爱癌症基因组项目由儿科提供者从分工的血液学/肿瘤学/骨髓移植,病理学系,CPGM。分子检测和测序内部执行,提供明显的优势能够评估诊断临床资料结合生殖系(宪法)和体细胞(特异)变异。
一组专用的癌症bioinformaticists和分子肿瘤学家分析变异和多学科肿瘤董事会讨论的结果,其中包括临床儿科肿瘤学家。然后根据每个病人的治疗需要,导致独特的个人化药物。
生物和研究
病人和他们的直系亲属也选择报名参加生物协议,通过孩子们的慈悲机构审查委员会。患者选择同意捐赠剩饭血液,骨髓,和长期存储和组织样本研究。每个样品标注详细的临床信息关于病人的诊断,治疗和结果。肿瘤学Biorepository位于儿童研究所儿童慈爱和消除识别信息(CRI)样本可供儿童慈爱和调查人员在研究机构合作。
由于慈善捐赠者的慷慨支持,国际生物经常执行序列的DNA, RNA,和单个细胞从每个病人的肿瘤样本诊断、缓解,如果病人经历复发。因此,儿童慈爱生成生物组成的一个巨大的资源无价的测序数据,生成预期从所有类型的儿科癌症样本。
改善婴儿与所有的结果
急性淋巴细胞白血病(ALL)与KMT2A基因重排是一种罕见的和毁灭性的癌症。只有约三分之一的婴儿幸存的疾病,尽管非常密集化疗。骨髓移植和免疫疗法并没有改善生存的结果。在孩子们的仁慈,我们正在努力寻找这心碎癌症靶向治疗。我们已经与约翰霍普金斯大学医学院的研究人员合作研究婴儿的基因生物标记物,通过执行基因组,外显子组,转录组,methylome,和单细胞测序样本超过40个婴儿早期诊断的时候,在缓解和复发。
这是规模最大的此类研究在婴儿和测序CPGM被完全执行。我们希望发现新的cancer-directed目标疗法,提高缓解和长期治愈率为婴儿。
全面的护理
孩子们的仁慈是一个完整的伙伴和儿科癌症的主要提供者在美国国家癌症研究所(NCI)指定的堪萨斯大学癌症中心的财团,NCI的儿童肿瘤协会的成员(齿轮)合作小组。儿童慈爱癌症中心雇用了27个儿科与专业教师subspecialists儿科癌症,血液疾病,免疫疗法,干细胞移植。注重癌症中心集成了疾病的规划,包括白血病和淋巴瘤,脑瘤,和固体肿瘤项目,综合care-focused项目,如癌症基因组学、癌症易感性(现货),生存和发展,青少年和年轻成人(阿雅),西班牙语(希望)项目。
儿童慈爱癌症中心提供招生在国内外临床试验,包括实验疗法试验,是第一个网站在美国参加临床试验的嵌合抗原受体t细胞治疗儿科急性淋巴细胞白血病(车)。每个病人治疗中心接收来自多学科团队的儿科护理专业提供商,在护理的支持下,孩子的生活,营养、制药、心理学、物理和职业治疗,缓和医疗团队和社会工作。
