政策制定者需要推动战略伙伴关系，并制定明确的国家目标，以改善血友病患者的生活。血友病是一种罕见但危及生命的疾病，患者由于基因突变或抑制抗体的开发导致血液循环中无法出现正常数量的凝血蛋白而出血过多。
根据非营利性组织世界血友病联合会发布的最新年度全球调查，由于患者一生中护理不足，血友病患者的死亡率高于一般人群的死亡率。从数字上来看，截至2020年，120个国家有393,658人患有血友病。这一人群中最常见的疾病类型是血友病A、血友病B和未知型(209,614人)，以及血管性血友病(84,197人)。包括中东地区在内的其他国家的患者统计数据仍然未知。
在全球纪念4月17日世界血友病日之际，2022年的目标是建立“人人享有医疗服务”，重点是伙伴关系、政策和进步。该主题旨在促使世界各国政府参与，并将遗传性出血性疾病纳入其国家政策。
改善血友病护理的举措
驻阿联酋的血液学家穆斯塔克姆·a·西迪基博士说，第一步是解决医院或诊所需要频繁输液的问题，以及将其转移到家庭环境的重要性。
西迪基博士同时也是谢赫沙赫波医疗城(Sheikh Shakhbout Medical City)与梅奥诊所(Mayo Clinic)合作的血液学和肿瘤学顾问，他补充说:“由于许多治疗方法都很昂贵，我们需要找到方法，确保人们在负担不起的情况下仍能以某种方式接受治疗。”
对于那些患有严重血友病和自发性出血的人来说，最大的挑战是每周进行三次连续的因子替代治疗，以及在发生出血后进行肌肉和关节的康复。“在因子替换方面，血友病患者可能需要每周多次前往医院或诊所的输液中心接受静脉注射治疗。这可能会对正常的工作或家庭生活造成很大的破坏。”
Mustaqeem A. Siddiqui博士，血液学和肿瘤学顾问，Sheikh Shakhbout医疗城与梅奥诊所合作
目前的治疗前景和新兴疗法
虽然这种治疗有时可以在家里进行，但它需要协调和计划，让药物和医疗专业人员前往患者家中进行因子替代治疗。
“这也可能是相当昂贵的，并不是所有的保险公司都会提供这种治疗。然而，政府推动的与因子替代疗法制造商的合作关系可以让这些治疗在舒适的家中提供给患者，”他补充道。
第二个挑战是疼痛、不适和出血后关节功能丧失的管理。西迪基医生解释说，最常见的出血关节是膝盖、臀部、肘部和肩膀。这会对关节骨骼造成严重的疼痛和损伤。随着时间的推移，它会导致行走或使用手臂困难，这就是为什么疼痛管理和身体康复是管理这个问题的基石。
根据血液学家的说法，目前的治疗领域围绕着替换不是由身体产生的因素。因子可以来自正常捐赠者，也可以由制药公司合成，但基因疗法——一种将基因重新引入缺乏基因的人体内的疗法——前景广阔。研究表明，接受这种疗法的人可以开始制造自己的因子，不再需要依赖输注。
基因疗法虽然是迄今为止最重要的生物技术解决方案之一，但尚未得到政府监管机构的批准。但Siddiqui博士说，当它真的可用时，全球的政策制定者将必须制定监管批准的指导方针，确保治疗由保险覆盖，指定卓越中心负责管理基因治疗，并确保他们随着时间的推移继续受益。
了解血友病和高危人群
血友病是一种罕见的疾病，会影响身体的凝血能力。由于基因突变，它们可以从父母遗传给孩子，或者一个人可以在子宫内发育时，用新的基因自己患上血友病。出生时患血友病的风险最高的是那些有家族病史的人，而患有抗体抑制剂的人、60岁以上的人、有自身免疫性疾病的人，甚至怀孕的人，风险都更高。
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